La recherche clinique comme voie d'espoir
Notre département de médecine accueille un centre de référence des maladies lysosomales * : il peut donc prendre en charge ces maladies rares, parmi lesquelles la maladie de Niemann-Pick B. Une partie de notre travail est consacrée à la recherche clinique, source d’avancées indispensables dans la connaissance et le traitement de cette pathologie.
C’est ce qu’on appelle une maladie orpheline (qui concerne moins de 1 personne sur 2000) : la maladie de Niemann-Pick B est une maladie métabolique associant hypertrophie du foie et de la rate et atteinte pulmonaire. Peu d’hôpitaux dans le monde la prennent en charge. Notre service suit un tiers des malades français : cette cohorte de patients qui nous confère une vraie légitimité en matière de recherche.
Pour le Niemann-Pick B, l’un des principaux projets en la matière est d’envergure mondiale : il s’agit d’un essai de phase 2-3 ** pour lequel notre établissement est centre investigateur français et qui teste l’efficacité d’un traitement enzymatique substitutif. D’autres projets sont en cours : un registre de patients français adossé à une bio-banque va être lancé, dont notre établissement, dans le cadre de l’Institut de Médecine Interne de l’Est Parisien ***, sera le promoteur. Un observatoire international est également en cours de constitution, que nous coordonnerons avec une pédiatre new yorkaise ****.
Pour le Niemann-Pick B comme pour d’autres maladies rares, notre département se donne les moyens de s’investir dans la recherche : des infirmières sont 100% dédiées aux patients inclus dans des essais thérapeutiques et nos médecins sont recrutés aussi pour s’investir dans les études cliniques. L’engagement dans la recherche est une vraie dynamique de groupe ; pour les maladies rares, c’est aussi le seul espoir d’élaborer un jour des traitements spécifiques et efficaces.
Dr Olivier Lidove, pour l’ensemble des équipes
*le lysosome est un petit organe intracellulaire
** étude ASCEND – promoteur Sanofi-Genzyme (Clinicaltrials.gov identifier : NCT 02004691)
*** L’Institut de Médecine Interne de l’Est Parisien (IMIEP) est né en 2016 du rapprochement des services de médecine interne du groupe hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon et de la Fondation Adolphe de Rothschild. Il est dirigé par le Dr Olivier Lidove.
**** Promoteur de l’étude : Sanofi-Genzyme (Clinicaltrials.gov identifier : NCT04106544)
